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ALS : How far is the clinical research now?

SLA : OÙ EN EST LA RECHERCHE CLINIQUE AUJOURD'HUI ? 27 PROJETS SONT EN COURS DE DÉVELOPPEMENT PHASE 1 PHASE 2 PHASE 3 AMM 21 PROJETS DE MÉDICAMENTS PHASES DE DÉVELOPPEMENT CEFTRIAXONE PHASE 1 Les études de phase 1 portent sur la tolérance et la pharmaco- cinétique d'un produit expérimental à des doses proches de celles envisagées en thérapeutique. Elles sont généralement menées chez le volontaire sain et portent sur de petits effectifs (20 à 80 personnes). DEXPRAMIPEXOLE (KNS-760704) ARICLOMOL MECOBALAMINE OLESOXIME PHASE 2 Les études de phase 2 abordent l'efficacité et la tolérance du produit sur de petits nombres de malades atteints de la maladie à traiter. Ces études NP001 CRÉATINE + TAMOXIFENE 2 MÉCANISMES D'ACTION PRINCIPAUX sont généralement conduites à l'hôpital pour assurer une surveillance étroite des participants. À ce stade, on cherche à dé- terminer le type de malades qui pourront être traités par le produit, les relations dose/effet et le schéma thérapeutique envisagé. ACIDE TAUROURSODÉSOXYCHOLIQUE CISTANCHE TOTAL GLYCOSIDES (CTG) ANAKINRA + RILUZOLE NEURORÉGENÉRATION objectif : recréer un réseau de moto- neurones fonctionnels en remplace- LITHIUM ment des motoneurones altérés. CK-2017357 PHASE 3 C'est pendant la phase 3 que sont menées les études multicentriques d'efficacité et de tolérance portant sur de grands effectifs, pouvant atteindre plu- sieurs milliers de malades. Elles doivent apporter la preuve de l'intérêt thérapeu- tique et de l'innocuité du produit afin d'obtenir son autorisation de mise sur le marché. Certains sous-groupes d'âge ou de formes particulières de la maladie peuvent également être étudiés lors de cette phase. RASAGILINE NEUROPROTECTION objectif : créer un environnement protecteur autour des motoneurones pour prévenir les agressions exté- rieures entrainant leur destruction. SB-509 MINOCYCLINE, CRÉATINE, CELECOXIB TRÉTINOÏNE + PIOGLITAZONE PYRIMETHAMINE ZINC + CUIVRE SNNO029 AMM Autorisation de mise sur le marché : autorisation délivrée à un titulaire res- ponsable de la commercialisation après évaluation de la qualité, de la sécurité et de l'efficacité. ISIS 333611 GSK1223249 6 PROJETS DÉVELOPPÉS SUR LES CELLULES SOUCHES QUI SONT LES ACTEURS CELLULES SOUCHES AUTOLOGUES DE MOELLE OSSEUSE DE LA RECHERCHE ? CELLULES SOUCHES AUTOLOGUES DE MOELLE OSSEUSE 1 MÉCANISME D'ACTION PRINCIPAL CELLULES STROMALE MESENCHYMATEUSES AUTOLOGUES DE MOELLE OSSEUSE SECRETANT DES FACTEURS NEUROTROPHIQUES CELLULES SOUCHES DE LA MOELLE ÉPINIÈRE SECTEUR ACADÉMIQUE NEURORÉGENÉRATION objectif : recréer un réseau de moto- neurones fonctionnels en remplace- ment des motoneurones altérés. CELLULES SOUCHES AUTOLOGUES DE MOELLE OSSEUSE SECTEUR INDUSTRIEL CELLULES STROMALE MÉSENCHYMATEUSES PARTENARIAT PUBLIC/PRIVÉ OÙ SE SITUE LA RECHERCHE CLINIQUE DANS LE MONDE ? EUROPE EU ASIE FONDATION THIERRY LATRAN Créée en 2008, La Fondation Thierry Latran est la première et seule fondation européenne dédiée au financement de la recherche sur la SLA et le motoneurone. LA FONDATION THIERRY LATRAN A LANCÉ EN 2011 SON QUATRIÈME APPEL À PROJET AXÉ SUR LA RECHERCHE CLINIQUE. POUR GUÉRIR UN JOUR DE LA SCLÉROSE LATÉRALE AMYOTROPHIQUE, IL Y A URGENCE À CHERCHER, URGENCE À AIDER. Pour faire un don, visitez le site de la fondation : www.fondation-thierry-latran.org Sources : http://www.notre-recherche-clinique.fr, Fondation Thierry Latran // Conception : Lisa Christophel / Substance Active

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